Advanced search
1 file | 13.94 MB

Non-viral delivery strategies to guide therapeutic nucleic acids through cellular barriers

(2008)
Author
Promoter
N Sanders and J Demeester
Organization
Abstract
Genetische aandoeningen worden hoofdzakelijk veroorzaakt door de afwezigheid van essentiële of aanwezigheid van slecht functionerende eiwitten. Bijgevolg zijn deze aandoeningen het ideale doelwit voor gentherapie. Bij taaislijmziekte bijvoorbeeld kan de genetische afwijking behandeld worden door toevoeging van het gecorrigeerde ‘cystic fibrosis transmembrane conductance regulator’ (CFTR-) eiwit. Sommige kankers en virale infecties daarentegen kunnen behandeld worden door specifieke onderdrukking van respectievelijk kankerverwekkende of voor het virus levensnoodzakelijke eiwitten. Om het gewenste eiwit toe te voegen kan gebruik gemaakt worden van plasmide DNA (pDNA) dat codeert voor dit eiwit. De onderdrukking van de expressie van een specifiek eiwit kan verkregen worden door ‘short interfering’ RNA (siRNA-) moleculen aan de doelwitcellen toe te dienen. SiRNA-moleculen veroorzaken immers een sequentiespecifieke afbraak van boodschapper RNA (mRNA) en bijgevolg ook onderdrukking van de expressie van het overeenkomstige eiwit. Beide synthetische nucleïnezuren kunnen maar tot therapeutische successen leiden indien ze tot in het cytoplasma (in geval van siRNA) of tot in de kern (in geval van pDNA) van de doelwitcellen geraken. Bovendien moeten de nucleïnezuren intact hun doelwit bereiken, aangezien dit noodzakelijk is voor het behoud van hun biologische activiteit. Geavanceerde afgiftesystemen, viraal of niet-viraal, zijn dan ook noodzakelijk en vormen één van de belangrijkste onderzoeksonderwerpen binnen gentherapie.

Downloads

  • DOCTORAATSFILE DEFINITIEF.pdf
    • full text
    • |
    • open access
    • |
    • PDF
    • |
    • 13.94 MB

Citation

Please use this url to cite or link to this publication:

Chicago
Vandenbroucke, Roosmarijn. 2008. “Non-viral Delivery Strategies to Guide Therapeutic Nucleic Acids Through Cellular Barriers.”
APA
Vandenbroucke, Roosmarijn. (2008). Non-viral delivery strategies to guide therapeutic nucleic acids through cellular barriers.
Vancouver
1.
Vandenbroucke R. Non-viral delivery strategies to guide therapeutic nucleic acids through cellular barriers. 2008.
MLA
Vandenbroucke, Roosmarijn. “Non-viral Delivery Strategies to Guide Therapeutic Nucleic Acids Through Cellular Barriers.” 2008 : n. pag. Print.
@phdthesis{472193,
  abstract     = {Genetische aandoeningen worden hoofdzakelijk veroorzaakt door de afwezigheid van essenti{\"e}le of aanwezigheid van slecht functionerende eiwitten. Bijgevolg zijn deze aandoeningen het ideale doelwit voor gentherapie. Bij taaislijmziekte bijvoorbeeld kan de genetische afwijking behandeld worden door toevoeging van het gecorrigeerde {\textquoteleft}cystic fibrosis transmembrane conductance regulator{\textquoteright} (CFTR-) eiwit. Sommige kankers en virale infecties daarentegen kunnen behandeld worden door specifieke onderdrukking van respectievelijk kankerverwekkende of voor het virus levensnoodzakelijke eiwitten. Om het gewenste eiwit toe te voegen kan gebruik gemaakt worden van plasmide DNA (pDNA) dat codeert voor dit eiwit. De onderdrukking van de expressie van een specifiek eiwit kan verkregen worden door {\textquoteleft}short interfering{\textquoteright} RNA (siRNA-) moleculen aan de doelwitcellen toe te dienen. SiRNA-moleculen veroorzaken immers een sequentiespecifieke afbraak van boodschapper RNA (mRNA) en bijgevolg ook onderdrukking van de expressie van het overeenkomstige eiwit. Beide synthetische nucle{\"i}nezuren kunnen maar tot therapeutische successen leiden indien ze tot in het cytoplasma (in geval van siRNA) of tot in de kern (in geval van pDNA) van de doelwitcellen geraken. Bovendien moeten de nucle{\"i}nezuren intact hun doelwit bereiken, aangezien dit noodzakelijk is voor het behoud van hun biologische activiteit. Geavanceerde afgiftesystemen, viraal of niet-viraal, zijn dan ook noodzakelijk en vormen {\'e}{\'e}n van de belangrijkste onderzoeksonderwerpen binnen gentherapie.},
  author       = {Vandenbroucke, Roosmarijn},
  school       = {Ghent University},
  title        = {Non-viral delivery strategies to guide therapeutic nucleic acids through cellular barriers},
  url          = {http://dx.doi.org/1854/10518},
  year         = {2008},
}

Altmetric
View in Altmetric