Advanced search
1 file | 4.18 MB Add to list

Causal estimands and estimation for randomized clinical trials with intercurrent events : addressing extrapolation

Hege Michiels (UGent)
(2023)
Author
Promoter
(UGent) and (UGent)
Organization
Abstract
In gerandomiseerde klinische studies worden patiënten willekeurig toegewezen aan één van de twee of meer klinische behandelingen. Door de randomisatie wordt verwacht dat het verschil in uitkomsten op het einde van de studie tussen de behandelingsgroepen kan worden toegeschreven aan de werking van het geneesmiddel. In klinische studies doen zich echter tussentijdse gebeurtenissen voor, zoals patiënten die extra medicatie krijgen voor ethische redenen of stoppen met de behandeling wegens bijwerkingen of gebrek aan effectiviteit, wat onzekerheid brengt over hoe de behandelingsgroepen vergeleken moeten worden. In dit doctoraatsonderzoek hebben wij dergerlijke problemen aangepakt door bestaande effectmaten en schatters te bestuderen en nieuwe causale methodes te ontwikkelen indien nodig. Hierbij hebben we vooral aandacht besteed aan het feit dat bestaande methodes vaak serieus extrapoleren om het vooropgestelde behandelingseffect te schatten, wat vaak onopgemerkt blijft. De ontwikkelde methodes zijn minder ambitieus, gaan uit van minder sterke assumpties, en kunnen gebruikt worden om inzicht te krijgen in het pure effect van de gerandomiseerde behandeling. Alle aanpakken werden gedemonstreerd door studies van Janssen Pharmaceutica te heranalyzeren.

Downloads

  • (...).pdf
    • full text (Published version)
    • |
    • UGent only (changes to open access on 2028-06-23)
    • |
    • PDF
    • |
    • 4.18 MB

Citation

Please use this url to cite or link to this publication:

MLA
Michiels, Hege. Causal Estimands and Estimation for Randomized Clinical Trials with Intercurrent Events : Addressing Extrapolation. Ghent University. Faculty of Sciences, 2023.
APA
Michiels, H. (2023). Causal estimands and estimation for randomized clinical trials with intercurrent events : addressing extrapolation. Ghent University. Faculty of Sciences, Ghent, Belgium.
Chicago author-date
Michiels, Hege. 2023. “Causal Estimands and Estimation for Randomized Clinical Trials with Intercurrent Events : Addressing Extrapolation.” Ghent, Belgium: Ghent University. Faculty of Sciences.
Chicago author-date (all authors)
Michiels, Hege. 2023. “Causal Estimands and Estimation for Randomized Clinical Trials with Intercurrent Events : Addressing Extrapolation.” Ghent, Belgium: Ghent University. Faculty of Sciences.
Vancouver
1.
Michiels H. Causal estimands and estimation for randomized clinical trials with intercurrent events : addressing extrapolation. [Ghent, Belgium]: Ghent University. Faculty of Sciences; 2023.
IEEE
[1]
H. Michiels, “Causal estimands and estimation for randomized clinical trials with intercurrent events : addressing extrapolation,” Ghent University. Faculty of Sciences, Ghent, Belgium, 2023.
@phdthesis{01H52JDNCJNAC8QG2RKYJA722S,
  abstract     = {{In gerandomiseerde klinische studies worden patiënten willekeurig toegewezen aan één van de twee of meer klinische behandelingen. Door de randomisatie wordt verwacht dat het verschil in uitkomsten op het einde van de studie tussen de behandelingsgroepen kan worden toegeschreven aan de werking van het geneesmiddel. In klinische studies doen zich echter tussentijdse gebeurtenissen voor, zoals patiënten die extra medicatie krijgen voor ethische redenen of stoppen met de behandeling wegens bijwerkingen of gebrek aan effectiviteit, wat onzekerheid brengt over hoe de behandelingsgroepen vergeleken moeten worden. In dit doctoraatsonderzoek hebben wij dergerlijke problemen aangepakt door bestaande effectmaten en schatters te bestuderen en nieuwe causale methodes te ontwikkelen indien nodig. Hierbij hebben we vooral aandacht besteed aan het feit dat bestaande methodes vaak serieus extrapoleren om het vooropgestelde behandelingseffect te schatten, wat vaak onopgemerkt blijft. De ontwikkelde methodes zijn minder ambitieus, gaan uit van minder sterke assumpties, en kunnen gebruikt worden om inzicht te krijgen in het pure effect van de gerandomiseerde behandeling. Alle aanpakken werden gedemonstreerd door studies van Janssen Pharmaceutica te heranalyzeren.}},
  author       = {{Michiels, Hege}},
  language     = {{eng}},
  pages        = {{XVI, 312}},
  publisher    = {{Ghent University. Faculty of Sciences}},
  school       = {{Ghent University}},
  title        = {{Causal estimands and estimation for randomized clinical trials with intercurrent events : addressing extrapolation}},
  year         = {{2023}},
}